白血病治愈率80%?日本的這款新藥沒那么神



  原標題:白血病治愈率80%?日本的這款新藥沒那么神

  近日,一篇關于日本攻克白血病的文章廣泛傳播,文章稱日本東京諾華制藥研發成功了一種特效藥,能夠治療白血病。

  “諾貝爾醫學生理學獎獲得者,本庶佑教授接受采訪稱,日本宣布白血病已經攻克!并且,已被列入日本醫保,患者只需負擔醫療費的30%甚至更少!”“這款名為‘Kymriah’的特效藥的問世,直接將白血病原本只有20%的治愈率提升至80%!堪稱醫療界的奇跡?!蔽恼抡f。

  Kymriah真的能像文章中所說的那樣能攻克白血病嗎?其治療原理是什么?我國有沒有類似的將昂貴藥納入醫保的案例?

  適應癥范圍有限

  “Kymriah實際上是一種靶向CD19的基因修飾的CAR-T細胞免疫療法,最初是美國賓夕法尼亞大學和諾華公司共同研發的。早在2017年,美國食品和藥物管理局(FDA)已批準其上市?!北本┣迦A長庚醫院血液腫瘤科主任醫師李昕權在接受科技日報記者采訪時表示。

  CAR-T細胞即嵌合抗原受體T細胞,通過采集患者外周血單個核細胞并分離出T細胞,再采用基因重組技術將目標抗原靶點的單鏈抗體片段與T細胞活化基序結合形成質粒,通過慢病毒、γ逆轉錄病毒載體等方法將質粒傳導至T細胞,使T細胞表面表達嵌合抗原受體,生成能夠與靶點特異性結合的CAR-T細胞。最后通過靜脈注射入患者體內殺傷腫瘤。簡單來講,就是體外給T細胞裝配一個能夠尋找白血病細胞的“導航”系統,成為“升級版”的T細胞送入體內,精準打擊目標,完成細胞免疫治療。

  作為人類歷史上批準的首款CAR-T細胞產品,Kymriah最開始主要被用于治療25歲以下復發或難治性B細胞急性淋巴性白血?。ˋLL)的患者。2018年5月,Kymriah第二個適應癥獲批,用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(先前接受過兩次或以上的系統治療)。

  淋巴瘤暫且不論,我們來看看白血病這個“大家族”。據衛生學大辭典,按病程白血病分為急性白血病和慢性白血??;按細胞形態可分為單核細胞性、粒細胞性及淋巴細胞白血病等。Kymriah擅長的是B細胞急性淋巴性白血病,且附“復發”或“難治”限定類型。針對其它不同類型白血病或腫瘤的CAR-T細胞治療還在探索研究中。

  李昕權認為,Kymriah的問世無疑是部分白血病治療的進步。白血病的現代治療是綜合性,包括化療、造血干細胞移植及目前探索的細胞免疫治療等。CAR-T細胞治療有其適應癥范疇,并不是可以代替其它治療,復發或難治ALL經CAR-T細胞治療后,也還需要繼續接受造血干細胞移植治療,才可能保持療效。因為任何一種藥物和療法都有其適應癥范圍,Kymriah也不例外,如果說目前單獨采用該療法,即認為“攻克了白血病”,缺乏科學依據。

  緩解率≠治愈率

  在細胞免疫療法領域,有一個案例令人十分振奮。

  2012年,白血病患者艾米麗在醫院接受了尚在臨床試驗階段的CAR-T細胞免疫治療,成了全球首個采用該療法治療的白血病兒童,那一年,她6歲。治療期間,艾米麗出現了嚴重高燒、血壓下降、肺充血等一系列治療副作用的癥狀,但最終卻奇跡般地恢復了健康。至今已經過去7年,艾米麗依然健康,白血病并未復發,她成為全球首個CAR-T細胞免疫療法的獲益者,更為人們在CAR-T細胞療法領域探索的道路上注入了一劑強心劑。

  但是,很多患者遠沒有艾米麗幸運。Kymriah的CAR-T細胞免疫療法“治愈率”,并不是期望的那樣高,坊間流傳的80%的治愈率有點言過其實。

  科技日報記者從FDA官網了解到,在臨床試驗中,63位白血病患者接受了Kymriah的治療,3個月后,總緩解率為83%,即52位患者的病情得到了緩解。但是,緩解率不等于治愈率,緩解率指病情在一定時間內得到相應控制,而治愈率是指治療期內平均每百名治療患者中,經醫生判定為治愈的人數,或可理解為某種疾病可治愈的概率??梢姟癒ymriah治愈率80%”的說法,缺乏科學依據,也無從考證。

  人們對任何新的治療技術渴求之心可以理解,但不得不承認,作為一顆“新星”,CAR-T細胞療法還有很多不確定因素有待探索。

  上海交通大學生命科學技術學院研究員鳳曉鋒曾在公開發表的期刊論文中表示,CAR-T在治療血液腫瘤方面已經取得了矚目的成就,但即使已經批準上市的Kymriah和Yescarta(另一種CAR-T產品),也無法避免其CAR-T治療中所產生的副作用可能對患者帶來的危害,以及療效的不確定性,如脫靶效應。目前已知CAR-T治療可能帶來的副作用包括細胞因子釋放綜合癥(CRS)、神經毒性、全身性過敏反應等。其中CRS是CAR-T細胞治療中最常見的副作用,而嚴重的CRS可以致人死亡?,F在已知Kymriah的其他嚴重副作用還包括嚴重感染、低血壓、急性腎損傷、發熱和缺氧等。




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