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15億美元囊獲靶向RNA療法 輝瑞達成合作



今日,Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布與輝瑞(Pfizer)就其用于治療特定心血管和代謝疾病的在研反義寡核苷酸藥物AKCEA-ANGPTL3-LRx,達成了一項全球獨家專利許可協議。

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此前的研究結果顯示,血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的功能喪失突變體與低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)和甘油三酯(triglycerides,TG)下降相關,并可增加胰島素敏感性,因而有潛力降低糖尿病和心血管疾病的發生風險。

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▲ANGPTL3反義寡核苷酸能抑制ANGPTL3的生成(圖片來源:參考資料[2])

Ionis研發的配體共軛反義技術(ligand conjugated antisense,LICA),可以把N-乙酰半乳糖胺復合體(GalNAc3)與靶向編碼ANGPTL3的mRNA的反義寡核苷酸結合,形成共軛復合體AKCEA-ANGPTL3-LRx。這一修飾可以將反義寡核苷酸藥物靶向遞送到肝細胞中,從而提高其肝臟效力10倍以上。

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▲抑制ANGPTL3的生成能對脂蛋白代謝產生有多種益處的影響(圖片來源:參考資料[2])

1/2 期試驗結果展示了AKCEA-ANGPTL3-LRx能降低血漿ANGPTL3水平達83%,顯著降低TGs(-66%),apoC-III(-68%),LDL-C(-35%)、總膽固醇(-36%),HDL-C(-25)和非HDL-C(-40%)。此外,AKCEA-ANGPTL3-LRx也展示了良好的耐受性和安全性。AKCEA-ANGPTL3-LRx目前正在治療2型糖尿病,高甘油三酯血癥和非酒精性脂肪肝疾?。∟AFLD)患者的2期研究中接受評估。AKCEA-ANGPTL3-LRx有潛力成為一種降低致動脈粥樣硬化性脂蛋白的獨特藥物,對于LDL-C控制不佳、TG升高和可能為脂肪肝或非酒精性脂肪肝的患者,AKCEA-ANGPTL3-LRx是一個理想之選。

依據協議條款,Akcea和Ionis將獲得2.5億美元的預付款,并有權獲得最高可達13億美元的研發、監管、銷售里程碑付款。輝瑞將負責繼續開發AKCEA-ANGPTL3-LRx。

輝瑞公司首席科學官兼全球研發與醫學部總裁Mikael Dolsten博士表示:“輝瑞公司致力于為有著未竟醫療需求的患者提供突破性的藥物。AKCEA-ANGPTL3-LRx是一款新穎的療法,輝瑞相信自身在心血管和代謝疾病方面的深厚專業知識,將有助于幫助該在研藥物在未來發揮出最大的潛力。”

參考資料:

[1]. Akcea and Pfizer Inc. Announce Licensing Agreement for investigative antisense therapy AKCEA-ANGPTL3-LRx. Retrieved Oct. 7, 2019, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/akcea_and_pfizer_inc_announce_licensing_agreement_for_investigative_antisense_therapy_akcea_angptl3_lrx

[2]. IONIS-ANGPTL3-LRx. Retrieved Oct. 7, 2019, from




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