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ASH:“殺手T細胞”為血癌治療帶來希望



美國血液病學會(American Society of Hematology贵州快3开奖结果;下簡稱ASH)的第57屆年會最近在佛羅里達州奧蘭多閉幕贵州快3开奖结果,此次會議上,“嵌合抗原受體T細胞”(CART)—— 一種可殺死癌細胞的免疫細胞引發了相當大的興趣。這也難怪。

有三家正在研究該技術的公司公布數據顯示,它們的CART在各類血癌的治療中展現出巨大前景。

其中走在最前列的是瑞士醫藥巨頭諾華制藥(Novartis),該公司證實,其名為CTL019的研究型CART計劃在2017年向美國食品與藥物管理局 (FDA)遞交申請。

諾華公司報告,其治療某些血癌的基因改造T細胞在臨床試驗中取得進展贵州快3开奖结果。

CART療法就是從患者血液中提取T細胞,將它們重新編程,使它們可以識別和破壞癌細胞。

2014年時,諾華的一項試驗結果就讓這種技術引發了不小的轟動。在該公司針對CTL019的一項臨床試驗中,30例白血病患者(其中大多數為兒童)贵州快3开奖结果,有27例完全緩解贵州快3开奖结果。

目前,正在接受CART治療的患者有數百人,對該領域的工作者來說,其療效鼓舞人心贵州快3开奖结果。

“在ASH會議上贵州快3开奖结果,我們看到了數據的不斷成熟贵州快3开奖结果?!辟愃?#8226;艾登伯格 (Seth Ettenberg)說贵州快3开奖结果,他曾在諾華腫瘤學團隊工作十年贵州快3开奖结果贵州快3开奖结果,后加入波士頓初創企業Unum Therapeutics,后者也在開發用于癌癥治療的T細胞療法。

“隨著參與試驗的患者數量不斷增加,反應率似乎得以保持贵州快3开奖结果。有時候,參與試驗的患者數量 增加以后贵州快3开奖结果,原先的反應率就很難保持下去了,所以現在的結果鼓舞人心?!?

諾華公司正對患有白血病或淋巴瘤的成年或兒童患者測試CTL019。在ASH大會上,該公司宣布,在一項正在進行的IIa期臨床試驗中贵州快3开奖结果,15名患有彌漫性 大B細胞淋巴瘤(DLBCL)——一種常見而又難治的非霍奇金淋巴瘤——的成年患者,有7例對這些基因改造后的T細胞反應良好。

11名濾泡性淋巴瘤患者 中,也有8例出現反應贵州快3开奖结果。其結果與先前公布的數據類似,該公司因此預測,FDA申請或能按時推進。

另外,賓夕法尼亞大學的研究人員報告稱贵州快3开奖结果,在59名病情復發或對治療無反應的小兒急性淋巴細胞白血病患者中贵州快3开奖结果,55例在接受CTL019治療后緩解。

在這55例中,18例在一年后仍處緩解狀態,9例在兩年多后仍處緩解狀態。

一些正在奮力追趕諾華的公司也在ASH會議上發布了不錯的結果。凱德藥業(Kite Pharma)表示贵州快3开奖结果,它一項I期臨床試驗的7例淋巴瘤的患者(與諾華試驗中淋巴瘤類型相同)中,有4例完全緩解。

該公司還宣布贵州快3开奖结果贵州快3开奖结果,這種名為KTE-C19的 療法獲得了FDA突破性治療藥品認定,這將有助于其開發進程的加速。凱德藥業表示,可能2016年就能將療法提交給FDA審批。(11月,該公司股價飆漲 14%,至70美元。)

朱諾治療公司(Juno Therapeutics)也在ASH會議上展示了兩種實驗性CART的最新數據。其中,在JCAR014的試驗中贵州快3开奖结果贵州快3开奖结果,57%的白血病患者和64%的淋巴瘤 患者在接受最常用給藥方案后,出現完全緩解。

另一種實驗性T細胞療法為JCAR015贵州快3开奖结果,在急性淋巴細胞白血病患者中實現了82%的完全緩解率。

成本話題作為癌癥治療創新中的老生常談,也在ASH會議上被提了出來。因為最前沿的CART療法是針對每個患者度身定制的,并涉及到復雜的生產難題,預計 成本將高達45萬美元贵州快3开奖结果。

在ASH會議之前召開的福布斯醫療保健峰會(Forbes Healthcare Summit)上贵州快3开奖结果,朱諾CEO漢斯•比肖普(Hans Bishop)發言表示,對成本的擔憂不太可取贵州快3开奖结果,“只關注成本的做法著實堪憂,”他在那場活動上說贵州快3开奖结果,“這無疑會給創新澆冷水?!?

大量的競爭對手在幾家CART領跑者后面排起了長龍,每一家使用這種技術的方法都有所不同。Cellectis公司名為UCART19的T細胞療法在 CART領域掀起波瀾,它是現成的——也就是說不必特別針對每個患者加以定制。

在ASH會議上,該公司展示了一份海報,上面是接受該療法的第一名患者—— 一個患有急性淋巴細胞白血病并出現緩解的女嬰。

塞爾基因公司(Celgene)和藍鳥生物公司(Bluebird Bio)也在開發一種T細胞療法,可以識別一些癌細胞上名為B細胞成熟抗原(BCMA)的蛋白質贵州快3开奖结果。在ASH會議上,由美國國家癌癥研究所 (National Cancer Institute)的一名研究人員展示了一項小規模試驗的數據,在接受治療的多發性骨髓瘤患者中,使用最高劑量的一名患者得到完全緩解。兩家公司正計劃 在明年開展大規模試驗。

Unum公司的平臺名為抗體偶聯T細胞受體贵州快3开奖结果,正處于早期測試階段,它對T細胞進行基因改造,然后附加到針對特定腫瘤的抗體上贵州快3开奖结果。




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