不區分腫瘤類型的治療藥物larotrectinib在歐洲獲批



  近日,拜耳公司宣布,歐盟委員會已在歐盟(EU)授予腫瘤精準治療藥物larotrectinib的上市許可。該藥物適用于治療局部晚期,遠端轉移,無法手術切除或手術療效欠佳的,且無滿意替代治療方案的神經營養性受體酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的成人和兒童實體瘤患者。larotrectinib作為首個口服TRK抑制劑,專門用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤,是歐盟首個批準的不區分腫瘤類型的抗癌藥物。larotrectinib在TRK融合的成人和兒童腫瘤患者中,包括中樞神經系統(CNS)腫瘤中均顯示出持久的應答,目前已經在美國、巴西和加拿大獲批。

  據悉,歐洲藥品管理局(EMA)對于larotrectinib的批準是基于102例患者臨床試驗數據的匯總分析(93例患者來自主要分析人群,另外9例為原發性CNS腫瘤患者),數據來源包括成人患者的I期臨床試驗,成人和青少年患者的II期NAVIGATE試驗以及兒科I/II期SCOUT試驗。主要分析人群(n=93)中的結果顯示,客觀緩解率(ORR)為72%(95% CI: 62, 81),包括16%的完全緩解(CR)和55%的部分緩解(PR)。在另一項針對原發性CNS腫瘤患者的分析中,ORR為67%(95% CI: 57, 76),包括15%的CR和51%的PR。在匯總的主要分析中(n=102),在數據分析截止時,中位持續緩解時間(mDOR)以及中位無進展生存期(mPFS)均未達到。緩解時間范圍從1.6+個月到38.7+個月,75%的患者持續緩解時間為12個月或更長。治療開始后一年,主要分析人群(n=93)中88%的患者仍存活(95% CI:81,95)。

  據悉,TRK融合腫瘤總體上是罕見的,它在兒童和成人中都可能發生,不同類型的腫瘤發生的頻率不同。TRK融合腫瘤的成因是一個NTRK基因與另一個不相關的基因融合,從而編碼產生了異常的TRK蛋白。這些異常的蛋白又叫TRK融合蛋白是腫瘤的驅動因子,具有構象激活的特性可以持續過度激活細胞信號傳導通路的下游。無論腫瘤的原發部位如何,這些TRK融合蛋白均能促進患者癌癥的擴散和生長。Larotrectinib是一種口服高選擇性TRK抑制劑,在29種不同組織學的實體瘤的臨床試驗中進行了研究,包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質瘤、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。

  “Larotrectinib作為專為TRK融合腫瘤的成人和兒童患者設計的一種治療藥物,此次在歐盟獲批意味著在對抗癌癥方面取得了一項重大的進步,因為它是針對腫瘤擴散和生長的驅動因子進行治療,而非原發灶的部位?!卑荻幏剿幨聵I部執行委員會成員,腫瘤戰略業務部門負責人Robert LaCaze先生表示,“癌癥治療目前正在經歷一個范例式轉變,隨著這一腫瘤精準治療新時代的到來,我們將繼續努力提供創新藥物,如larotrectinib,來幫助世界各地的患者及醫師?!?/p>

  “隨著研究人員對腫瘤基因組學的進一步了解,精準醫學直接針對推動腫瘤生長的基因組異常,這對于患者越來越重要。我們現在有了超越一刀切治療方法的工具?!眹H癌癥宣傳網絡ICAN總裁兼首席執行官Marcia K. Horn說,“larotrectinib在歐盟獲批用于治療TRK融合腫瘤患者,我們對此表示歡迎,這也強調了在臨床實踐中廣泛實施一致的,高質量的分子檢測的重要性,通過基因組學檢測識別更多的患者,并使其最終獲益?!?/p>

  據了解,只有特定的檢測才能鑒定NTRK基因融合或TRK融合蛋白,這些技術包括二代基因測序(NGS)、熒光原位雜交(FISH)、逆轉錄聚合酶鏈反應(RT-PCR)和免疫組化(IHC)。IHC是一個有用的篩查工具。然而,IHC可以同時檢測到野生型TRK蛋白和TRK融合蛋白的表達;因此,陽性結果需要通過更特異的檢測確認,如二代基因測序?;颊呤欠襁m于接受larotrectinib治療取決于腫瘤是否存在NTRK基因融合。

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