新型納米粒子可提供更高效率的基因編輯工具



CRISPR / Cas9作為一種主要的基因編輯工具近年來受到了廣泛關注,它有望用于疾病的治療和預防,例如某些單基因疾病和更復雜的疾病,包括癌癥。

新型納米粒子可提供更高效率的基因編輯工具

然而,CRISPR / Cas9是一個大分子復合物,包括可以切開目標基因組序列雙鏈的Cas9蛋白和可幫助Cas9找到其靶標的工程RNA序列。

大的復合物使得難以直接遞送到細胞核中,限制了其效力和用途。

在這項新研究中,來自中國科學院化學研究所和美國塔夫茨大學的研究人員開發了一種可生物降解的合成脂質納米顆粒,用于遞送CRISPR / Cas9。

根據發表在《先進材料》雜志上的研究,納米粒子更容易穿透細胞,其中含有編碼Cas9的信使RNA。當納米顆粒進入細胞時,顆粒將迅速分解并將其內容物釋放到細胞中。

然后,細胞將接管以由納米顆粒釋放的信使RNA模板制造Cas9蛋白。

在對小鼠的測試中,研究人員試圖減少編碼PCSK9蛋白的基因,該基因的缺失可以降低不良膽固醇的水平并降低罹患心血管疾病的風險。

在使用納米顆粒遞送CRISPR / Cas9后,肝臟中PCSK9的表達降低了80%。




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