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基因療法治療罕見病:生物技術2.0的下一個主戰場



編者按:2017年開始,基因療法可謂是風頭正盛。隨著第一個基因療法得到了FDA的批準, 目前有超過2500個基因療法正在進行臨床試驗,包括120多個關鍵的2/3期或3期臨床研究。值得一提的是,基因療法已經超過抗體成為目前第二大在研藥物類別,僅次于傳統的新化學實體(NCEs)。 雖然現在取得的一系列進展看起來像是一帆風順,但是實際上,過去20多年人類克服了諸多科學障礙,才使得基因治療成為今天最令人興奮的藥物之一。

最近,美國知名生物醫藥風險投資博客Lifescivc發表了一篇文章,作者是AVROBIO公司的首席商務官Deanna Petersen女士。她結合自己的親身經歷,向大家講訴基因療法如何從成名走向沉寂,之后又重新崛起的歷史。

▲AVROBIO公司首席商務官Deanna Petersen女士(圖片來源:AVROBIO)

基因療法:回到未來

25年前人們都曾樂觀認為,基因療法已經準備好迎接“黃金時代”,當時我還在實驗室從事科研。1993年,我所在的愛荷華大學(University of Iowa)Mike Welsh博士的實驗室首次用AAV基因療法治療囊性纖維化(cystic fibrosis,一種罕見遺傳?。?,并取得了一個早期的里程碑進展。用一次性的基因療法治愈一種遺傳疾病的想法在當時令人興奮。但是這個項目就像許多第一代的基因療法一樣,遇到了意想不到的障礙,最終無法兌現承諾。對基因療法意外出現的挫折深感失望,這也促使我的職業生涯從學術界轉向生物醫藥產業界。

▲Mike Welsh博士實驗室首次用AAV基因療法治療囊性纖維化(圖片來源:University of Iowa)

快進到今天,我又回到了基因治療的世界??蒲写髿夂虬l生了變化,基因療法展現了驚人的可能性。對基因治療技術有新想法的生物技術公司正在不斷涌現。

值得注意的不是這些創新者,而是大型醫藥公司是怎么覺察到基因療法已經發生轉變,從而能夠為公司的未來發展做出及時決定。

事實上,基因療法已經在醫藥公司的視野中消失了相當長一段時間——10年甚至更久。在20世紀90年代末和2000年初,學術機構扛起大旗,才繼續推動了基因治療領域的向前發展。直到開始產生驚艷的研究成果,才逐漸引起醫藥公司研發和戰略領導者的注意。

基因治療:醫藥戰略的Biotech 2.0

我對溶酶體儲存障礙(lysosomal storage disorders,LSDs)并不陌生。在2015年加入AVROBIO之前,我一直擔任Shire公司商業發展部門的負責人,領導罕見疾病研究團隊,采用酶替代療法治療LSDs疾病,包括法布里病、高更?。℅aucher disease)和亨特綜合癥(Hunter syndrome)。LSDs是一種罕見的遺傳疾病,酶替代療法的出現對患者的生活產生了顯著的積極影響。

酶替代療法(enzyme replacement therapy,ERT)是生物技術領域標志性的早期成功案例。它們可以被認為是“生物科技術1.0”, 這是第一代定期注射的治療方法,可以為這些衰弱性的罕見病患者提供他們體內缺乏的外源性替代品。Genzyme和Shire/TKT這樣的大公司都是依靠這些生物技術1.0的LSD藥物而快速崛起。

此外,LSDs也是基因治療的完美靶標。通過基因治療,替換或修復有缺陷的基因,使患者自身能夠在單次治療后持續產生內源性的關鍵酶。從這個意義上說,基因療法顯然是生物技術2.0的LSDs藥物。

那么,醫藥公司研發部門的領導者是如何以及為什么重新開始審視基因療法呢?醫藥公司把新的藥物模式(比如基因療法)加到戰略規劃中,主要原因在于自我保護,這是醫藥公司的生存本能。

在Shire,酶替代療法一直是重點產品。在公司的戰略討論中,曾分析了基因療法治療LSDs遇到的障礙會比較少。LSDs是基因治療領域“低垂的水果”,原因包括:

溶酶體儲存障礙是單基因疾?。ㄉ婕皢蝹€基因)。

取代酶活性的治療靶標比蛋白質靶標更容易,因為酶是催化劑,所以只需要替換1-5% 的細胞內酶活性,就能夠獲得所需的治療效果。

基因治療的潛在作用機制已得到證明。

慢病毒基因治療是傳遞LSDs 基因的理想載體,而慢病毒技術已經在各種基因治療應用中取得了成功,可實現安全的整合和持續發揮作用。




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