加速審批 歐盟多數癌癥及罕見病藥僅基于單個關



近日,發表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究顯示,2012-2016年之間,歐盟新上市藥物中有45%的產品是基于單一關鍵性臨床研究數據獲得批準。

加速審批 歐盟多數癌癥及罕見病藥僅基于單個關

圖片來源:東方IC

這項研究的作者Anne Vinther Morant與Henrik Tang Vestergaard均是丹麥靈北制藥公司的員工,他們表示:“這個數字有些高得驚人,但與2005年-2012年美國FDA批準藥物相關情況的研究(2017年5月發表在《BMJ》)相一致。

盡管比例數據整體較高,但這項研究的作者發現,大多數基于單個關鍵性臨床試驗上市的藥物屬于嚴重威脅人類生命以及仍有很大未滿足臨床需求的適應癥類型,包括癌癥、罕見疾病。

在這項研究中,作者還明確了在2012-2016年間所批準上市的163個新活性物質類藥物(NAS),所涉及的適應癥有180項,其中四分之一的藥物被授予了孤兒藥地位。其中,有20個藥物屬于有條件批準,還有5個藥物屬于特殊通道批準。

通過標準流程上市的適應癥類型藥物中,有61%的藥物是通過兩項或更多的關鍵性臨床研究數據獲得批準,加速批準藥物大多數是通過一項關鍵性臨床試驗數據獲批。

與上面情況相類似,罕見疾病適應癥更多(79%)是基于單項關鍵性試驗數據獲得批準,非罕見疾病只占33%。

這項研究的作者還表示,基于一項關鍵性臨床研究數據而上市的藥物中,其治療領域是非常寬泛的。

使用WHO解剖學、治療學及化學分類系統(ATC)對治療領域進行疾病分類,抗腫瘤藥及免疫調節藥物中有64%的產品是通過單項關鍵臨床數據獲批,呼吸系統疾病及非中樞神經系統藥物中只有11%的藥物是通過單項關鍵臨床數據獲批。需要注意的是,當排除了罕見病、抗腫瘤藥物和免疫調節藥物后,剩下的適應癥中大多數(80/101)是基于兩項或多項關鍵臨床數據獲得上市批準。

另外,作者還發現,這些單個關鍵性臨床研究的臨床設計類型也是隨治療領域不同而相當寬泛,對于多數治療領域,絕大多數單項關鍵臨床試驗屬于隨機、雙盲及對照性研究。但是對于癌癥治療領域,尤其是罕見疾病類型,則更多的是屬于非隨機、非對照的開標試驗。

作者表示:“這些研究結果說明無論是FDA還是EMA在批準藥物時都是靈活的,即使在罕見病與抗腫瘤治療藥物之外?!?/span>

作者補充到:“尤其是當通過非關鍵性臨床試驗或其他類型適應癥臨床試驗就可以獲得詳實的有效性證據時,這些試驗的發起人往往更會考慮通過一項關鍵性臨床試驗的數據進行藥物的上市申請?!?/span>

雖然美國FDA及歐盟EMA的研究報告曾顯示:中樞神經系統藥物更多是基于兩項或多項關鍵性臨床3期研究的臨床獲益證據獲批的,但有幾個近期美國FDA批準的該類藥物卻是基于一項關鍵臨床研究的數據批準的:

1、2016年批準了用于帕金森相關幻覺和妄想治療藥物Nuplazid (pimavanserin);

2、2017年FDA批準首款遲發性運動障礙新藥INGREZZA(valbenazine);

3、2017年批準原發性進展型多發性硬化治療藥物Ocrevus (ocrelizumab)(該藥物復發型多發性硬化癥的治療批準是基于兩項獨立的關鍵性臨床試驗數據);

到目前為止,Nuplazid與Ingrezza還沒有被提交至EMA進行上市審評,而Ocrevus已經獲得EMA建議性批準決定。

該研究作者同時還提及了2014年一項針對EMA合適臨床試驗設計的科學咨詢程序的研究報道,研究顯示,EMA批準了多數單項關鍵臨床研究的設計方案,其中多數待研究的治療領域藥物屬于癌癥和罕見疾病。




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