贵州快3开奖结果

美國基因編輯先驅張鋒發表新工具:編輯RNA治療多種頑疾



080802xdafdfgsff2fgaf0.jpg

作為首位將基因編輯系統CRISPR用于哺乳動物細胞的開拓者,美國博德研究所華人科學家張鋒近來對RNA編輯產生了興趣,一月內連發兩篇相關論文在頂級學術期刊。

美國東部時間10月25日,國際學術期刊《科學》發表了張鋒團隊一篇介紹CRISPR新系統“REPAIR”的文章?!癛EPAIR”的基本元件是一種取名為PspCas13b的酶和ADAR2蛋白?!癛EPAIR”可高效地修復RNA的單個核苷,因不會改變DNA信息而更為安全,將為基礎研究和臨床治療提供一個新的工具。

Cas13酶家族最近受張鋒團隊青睞。10月4日,在發表于《自然》期刊的論文上,張鋒團隊證實了另一種酶Cas13a能夠在哺乳動物細胞中特異性地下調內源性RNA和報告RNA的水平。

“基因編輯的首要目標是矯正導致疾病的突變?,F在,我們已經很擅長讓基因失活,但要修復已丟失的蛋白質功能則更具挑戰得多。編輯RNA這一新技能打開了更多的可能,幾乎可以在所有細胞中修復蛋白質功能,有助于多種疾病治療?!睆堜h表示。

和此前CRISPR系統用于編輯DNA不同,張鋒團隊在普雷沃氏細菌(Prevotella)中找到了PspCas13b酶。這是Cas13酶家族中能使RNA失去活性的“佼佼者”,是潛在的RNA“剪刀”。

但張鋒團隊賦予PspCas13b的“使命”不是去讓RNA失活,相反的,他們設計了PspCas13b的“變體”。這個“變體”失去了“剪刀”的功能,但會牢牢地結合在特定的RNA片段上。同時,PspCas13b“變體”的搭檔——ADAR2蛋白會將該片段上的腺嘌呤核苷(A)替換成次黃嘌呤核苷(I)。

為何要做此替換?原來,鳥嘌呤核苷(G)突變為腺嘌呤核苷(A)時有發生,而這被認為和杜氏肌營養不良癥、帕金森病等疾病密切相關。

人類的很多疾病信息都編碼在DNA這個“生命腳本”上?;蚓庉嫾夹g的出現使得科學家有了修改DNA的可能,給治愈疾病帶來希望。但由于基因承載著生命最根源的信息,對DNA進行編輯有著安全和倫理上的顧慮。

RNA編輯有所不同。RNA是以DNA單鏈為模板的遺傳信息載體。DNA發出 “錯誤指令”,經RNA轉錄,翻譯給蛋白質并執行功能,才有疾病的表現。若中途攔截,矯正RNA上的錯誤信息,讓蛋白質接收到正確的信息,可起到治療效果。

美國基因編輯先驅張鋒發表新工具:編輯RNA治療多種頑疾

DNA與RNA之間的關系。

安全和靈活是“REPAIR”的優勢?!癛EPAIR無需篡改基因組就可以修復突變。而且RNA會自動降解,對它的修改或是可逆的?!睆堜h實驗室學生、該論文的共同第一作者David Cox表示。

為了讓“REPAIR”更加成熟,張鋒團隊對其進行了優化,設計出“REPAIR2”版本,將在轉錄組中可檢測到的脫靶次數從1.8萬次降至20次。據介紹,“REPAIR2”對目標RNA的編輯效率為20%-40%,最高達到51%。

為驗證“REPAIR”系統在疾病治療上的潛力,張鋒團隊人工合成了會造成范科尼貧血和X連鎖性腎源性尿崩癥的突變,并將這些突變引至人體細胞中,最后成功通過“REPAIR”在RNA層次上修復了致病突變。




上一篇:超5億人被感染,西班牙大流感可能是人類經歷的最大災難
下一篇:金斯瑞生物科技:抑制癌細胞擴散新藥獲批進行臨床研究
<del id="vhp1d"><span id="vhp1d"></span></del>
<ins id="vhp1d"><noframes id="vhp1d"><del id="vhp1d"></del>
<cite id="vhp1d"><noframes id="vhp1d"><cite id="vhp1d"><noframes id="vhp1d">
<ins id="vhp1d"></ins>
<ins id="vhp1d"></ins>
<del id="vhp1d"><th id="vhp1d"><del id="vhp1d"></del></th></del>
<cite id="vhp1d"></cite>
<ins id="vhp1d"><noframes id="vhp1d"><cite id="vhp1d"></cite>
<cite id="vhp1d"></cite>
<cite id="vhp1d"></cite>
<cite id="vhp1d"><span id="vhp1d"></span></cite>
<cite id="vhp1d"><noframes id="vhp1d">
<ins id="vhp1d"></ins>
贵州快3开奖结果 新宝彩票|官网登录 河北福彩排列5走势图 香港彩票|官网登录 3G彩票|手机app下载 红中彩票|官网登录 辽宁35选7开奖走势图 彩8彩票|官网登录 网信彩票|手机app下载 金龙彩票|手机app下载 河北福彩排列5走势图 大世界彩票|手机app下载 163彩票|手机app下载 306彩票|官网登录 2044彩票|手机app下载 92彩票|手机app下载