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重磅/基因治療藥物許可證被取消



2019年5月28日,韓國藥監部門宣布取消基因治療藥物Invossa的許可證(世界上首種治療骨關節炎的基因治療藥物),因其錯誤地標記了所使用的成分,給患者和韓國制藥行業帶來了沖擊。可隆公司在明知骨關節炎遺傳基因治療劑Invossa-KInj.的主要成分被顛倒的事實的情況下,依然出售了該藥物,將受到檢察機關調查。

 事件回放

2019年5月7日

首爾中央地方檢察廳把市民團體消費者自主權市民會議舉報的人保公司事件交給了刑事2部,并著手研究該事件??陕》矫嫔嫦釉诿髦狪nvossa-K Inj.的原料成分不是當初從食品醫藥品安全處得到許可的軟骨來源細胞,而是用胎兒腎臟來源于細胞制造的事實的情況下,依然進行銷售。此前,消費者自主權市民會議上月以違反《藥師法》的罪名向檢察機關告發可隆公司,稱應徹底查明Invossa-KInj.成分被顛倒的原因,并追究嚴重的法律責任。

 20187月6日

可隆公司正式宣布開發的膝蓋關節炎治療藥物“Invossa”得到了美國食品藥品監督管理局(FDA)的批準,允許在美國進行三期臨床試驗。計劃在美國的50所醫院面向1020名患者進行三期臨床試驗”,“在數據分析工作結束后,我們將在2021年末向FDA提交準許在美國銷售的許可申請”?!癐nvossa可以緩解患者的痛癥并改善關節功能,一旦得到FDA的許可,僅在美國市場就可以創造32億美元(約合3.57萬億韓元)的銷售額”。

 20177月12日

位于美國馬里蘭州的再生醫學公司TissueGene表示,公司亞洲地區(包含韓國)獨占性許可商Kolon Life Science收到了韓國食品藥品安全部(MFDS)針對世界首個退行性關節炎治療的細胞及基因療法Invossa-K Inj(Invossa?)的上市批準決定。

對于世界上首個用于膝骨關節炎治療的細胞及基因療法在韓國獲得批準,使得該療法具有成為全球第一個改善疾病的骨關節炎藥物(DMOAD)的潛力。此次獲批是該創新細胞及基因療法在全球上市進程中的首次關鍵性進展,該創新療法可以應對臨床需求仍未滿足的,嚴重影響數百萬患者的骨關節炎領域的治療挑戰。

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基因治療的行業現狀

(轉基因仍是主流,基因編輯潛力巨大)

基因治療是指用正常的基因導入人體細胞,以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病,是一種根本性的治療策略。導入的基因可以是與缺陷基因對應、在體內表達具有特異功能的同源基因,也可以是與缺陷基因無關的治療基因。

與常規的藥物/治療方案相比,基因治療能從源頭上解決疾病的發生,故而在一些目前無法 治療或療效不佳的疾病上有明顯優勢,如血友病等。在安全性上,基因治療仍屬于新興技術,人們對基因和疾病的認知還有很多盲區,且基因更改后通常難以逆轉,潛在風險較大;而傳統的藥物治療大多已經經歷了幾十年甚至上百年的發展和使用,風險相對可控,因此我們認為未來常規藥物仍然是疾病治療的首選方案,基因治療更多地是作為常規治療方案的補充,為那些常規治療方案無效或療效不佳的疾病的患者提供新的選擇。

一、多因素助力基因治療取得成功

基因治療的爆發始于 20 世紀 90 年代初期,現在再回頭看當時那些基因治療的成功案例,或多或少都帶有一些運氣的成分。經過近 30 年科學技術的發展,基因治療越來越成熟,成功率也不斷提高,主要得益于幾個方面的因素:

(1)病毒載體的改進提高了治療的有效性和安全性,如目前應用最廣的慢病毒載體和腺相關病毒載體;

(2)載體制備和鑒定技術的發展使載體的純度 和效力都有了較大幅度的提升,既提高了細胞轉染的成功率,同時也降低了不良反應的發生率;

(3)基礎的生物學知識儲備不斷增加,使得科學家對靶細胞、組織和器官的了解也愈發深入,能更準確地預見基因治療能帶來的效果和副作用,提前做好應對方案;

(4)更細致的臨床觀察、更有效的分子監測也幫助科學家用更確切的證據去把握基因治療的療效和安全性;




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