體外自體造血干細胞基因療法!美國FDA授予Orchard公司OTL-103再生醫學先進療法資格(RMAT)




2019年07月30日訊 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英國的一家基因療法新銳公司,致力于通過創新的基因療法改變嚴重和危及生命的罕見病患者的生活。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其基于自體造血干細胞(HSC)的基因療法OTL-103治療Wiskott-Aldrich綜合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生醫學先進療法資格(RMAT)。


RMAT是2016年12月美國修改“21世紀治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生醫療條款時,為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品,或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定,必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定提供了類似于突破性藥物資格(BTD)的優惠政策,包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。


Wiskott-Aldrich綜合征(WAS)是一種以自身免疫、濕疹、血小板數量和功能異常為特征的危及生命的遺傳性免疫疾病。WAS表現為反復的、嚴重的感染和嚴重的出血,這是導致該病死亡的主要原因。若不進行治療,WAS患者的中位生存期僅為14歲,干細胞移植治療具有顯著的死亡和發病風險。據估計,WAS的全球發生率為每年約100-300新生兒,全球流行率為3000-5000例患者。


OTL-103是一種體外、自體、基于造血干細胞(HSC)的基因療法,涉及從患者骨髓中采集和/或從外周血中動員的自體造血干細胞,在體外用攜帶正?;虻母牧疾《巨D導,使干細胞擁有所缺失基因(WAS基因)的功能拷貝,這些經過基因修飾的干細胞回輸至患者體內(即造血干細胞移植)后,可以生長并分裂形成新的、功能正常的白細胞和血小板,這些白細胞和血小板能夠抵御感染并防止出血。


OTL-103屬于“體外自體基因療法”,其特點是使用了患者自身的細胞(而不是來自于供體的細胞),因此這些細胞不會攻擊患者機體,也不會被患者機體排斥。OTL-103由位于意大利米蘭的San Raffaele-Telethon基因治療研究所(SR-Tiget)開發,用于治療WAS,Orchard公司于2018年4月從葛蘭素史克手中收購了OTL-103的全部權利。

體外自體造血干細胞基因療法!美國FDA授予Orchard公司OTL-103再生醫學先進療法資格(RMAT)


Orchard公司的“體外自體HSC基因治療方法


今年5月,來自OTL-103治療重度WAS患者的一項注冊研究的中期分析數據發表于《柳葉刀》。數據顯示,OTL-103治療恢復了WAS相關的免疫和血小板異常、顯著減少了疾病的主要并發癥。采用OTL-103治療后,隨訪0.5-5.6年的患者中嚴重感染的頻率降低。此外,嚴重出血事件被消除,中度出血事件大大減少。


Orchard公司計劃在今年晚些時候公布該項注冊研究的完整數據集,包括所有患者在接受OTL-103治療后3年期的主要終點數據,并計劃在2021年在美國和歐盟提交OTL-103治療WAS的上市申請文件。

體外自體造血干細胞基因療法!美國FDA授予Orchard公司OTL-103再生醫學先進療法資格(RMAT)


除了OTL-103之外,Orchard公司自體體外基因療法組合中包括一款已上市產品Strimvelis,該基因療法于今年4月從葛蘭素史克收購而來,是歐洲藥品管理局(EMA)批準的首個治療腺苷脫氨酶嚴重聯合免疫缺陷癥(ADA-SCID)的自體體外基因療法。


除此之外,Orchard公司管線中還有多個臨床項目,治療原發性免疫缺陷癥(OTL-101:治療ADA-SCID;OTL-102:治療X-連鎖慢性肉芽腫病[X-CGD])、神經代謝疾?。∣TL-200:治療異染性腦白質營養不良;OTL-201:治療A型圣菲利波綜合征[MPS-IIIA];OTL-202:治療B型圣菲利波綜合征[MPS-IIIB])、血紅蛋白?。∣TL-300:治療輸血依賴性β地中海貧血[TDBT]),另有多個研究的臨床前項目在研。(生物谷Bioon.com)


原文出處:Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome

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