被炒作的昂貴“干細胞療法”:有潛力但遠未成熟



杰伊·謝蒂今年8歲。在母親希爾帕的眼里,他是個聰明伶俐的孩子,即使他做不到弟弟能做的所有事情?!敖芤敛辉趺醋闷饋?,也不怎么用手,。他不會說話,我們也不知道他的視力怎么樣,”希爾帕說,“但是,他和我們一起玩,還試圖模仿弟弟凱拉夫做的一切?!?/p>

杰伊患有腦癱。早年間,希爾帕曾試圖尋找一切可能來幫助他。每天深夜,她都在網上搜索有關北卡羅來納州杜克大學干細胞試驗的信息,但杰伊不符合條件。當弟弟凱拉夫于2015年出生時,希爾帕和丈夫保存了小兒子的臍帶血。他們希望這些含有豐富血液干細胞的臍帶血能帶來新的可能。事情似乎出現了轉機。這一次,有兄弟姐妹臍帶血的孩子也可以參加試驗。希爾帕擔心杰伊的風險嗎?“這不是侵入性的,也不會造成任何傷害?!睘榱嘶I集1.5萬英鎊的治療費用,他們加入了原本為私人理療和水療法籌集的資金,此外還申請了個人貸款,并得到了儲存凱拉夫臍帶血的臍帶血銀行的進一步資助。

腦癱即腦性癱瘓,又稱腦性麻痹,是一類影響運動和協調的終身疾病。希爾帕解釋說,在杰伊的病例中,他出生前后的并發癥導致了這一疾病。目前還沒有治愈腦癱的方法,但是物理療法、語言療法和職業療法可以幫助緩解一些癥狀,然而,希爾帕希望杰伊的干細胞療法——兩個小時的靜脈注射——能帶來比以前任何療法都要好的效果。

什么是干細胞治療?

我們都有干細胞,它們是各種各樣的構建細胞,有能力發展成多種特殊的細胞類型,如肌肉細胞、皮膚細胞或腦細胞。干細胞不僅能補充我們的舊細胞,還能迅速修復和替換受傷的組織,因此,它們被比作人體內部的微型醫療隊。

干細胞治療令人興奮的地方在于,我們能夠在實驗室中培養出更多這樣的細胞,然后用它們來生產新的組織,替換受損的細胞,并解開疾病的機制。

到目前為止,研究人員主要致力于開發兩種不同類型的干細胞:胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞是從正在生長的胚胎中提取出來的,具有能夠產生體內任何其他細胞的天然優勢,這種特性被稱為多能性。然而,有些人對胚胎用于獲取這些干細胞提出了倫理上的擔憂,而使用從成人組織中提取的干細胞則可以繞過這些問題。

成體干細胞并不是天然的多能干細胞,它們往往更專門化,因此所能發育而成的細胞類型相對較少。不過,成體干細胞可以被重新編碼,以重新獲得發育的靈活性。

干細胞療法確實能為治療某些疾病帶來希望。一些基于干細胞的療法已經得到證實和授權,用于治療特定的血液和免疫疾病,如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。在一些國家,干細胞療法也被批準用于治療眼睛的化學灼傷。

利用干細胞治療其他疾病的前景也激發了許多新的臨床試驗,并推動了以烏克蘭、巴拿馬和泰國為中心的“干細胞旅游”。到2018年,有超過432家美國企業在716家診所從事直接面向消費者的干細胞療法營銷。

這些診所都有一個共同的特點:令人瞠目結舌的費用,甚至像杜克大學這樣的臨床試驗也有高昂的價格標簽。

眾籌治療與風險

這就是許多人求助于眾籌的原因?!睹绹t學會雜志》(簡稱JAMA)最近的一項研究發現,美國在Youcare和GoFundMe上有408項干細胞治療籌款項目,尋求的資金超過700萬美元,并有13050名捐贈者承諾捐款。提供干細胞治療的診所經常積極鼓勵這些活動,一些醫療組織的手冊中,其中一節便是“征求方法”。

這些活動往往低估或完全忽略了潛在的風險?!熬褪沁@么簡單和快捷,而且副作用很小,”一個試圖為帕金森癥患者籌集資金的頁面上如此寫道。在另一個為肌萎縮側索硬化癥(ALS)患者籌集資金的頁面上則寫道:“最重要的是,它已經被證明可以減緩疾病的發展,而沒有任何副作用?!奔∥s側索硬化癥是一種常見的運動神經元疾病。

在408項籌款活動中,只有26項提到了“風險”;即使如此,與其他治療方法相比,“風險”也是零風險或低風險的。

可以理解的是,籌款者可能有意淡化了風險,否則捐贈者可能不會捐款,然而,以下這些案例卻是完全不同的故事:

?2017年,77歲的前音樂教師桃瑞絲·泰勒在GoFundMe上籌集資金,用于到美國喬治亞州進行干細胞治療,治療老年性黃斑部病變(ARMD)?!拔覀儛勰?,桃瑞絲!”一位支持者在網頁上寫道。在接受治療之前,她能夠閱讀大字印刷的書籍,還可以自己回家?,F在,泰勒幾乎失明了,“當我早上醒來時,最難的事情之一就是睜開眼睛,然后發現一切仍然是黑暗的,一直到我睡著”。2015年,佛羅里達州至少有三名ARMD患者在接受干細胞治療后失明。




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