【国民娱乐每日礼金gm777.top,贵州快3开奖结果中大奖】我们为您提供贵州快3开奖结果注册,贵州快3开奖结果投注,贵州快3开奖结果app,贵州快3开奖结果平台,巨华彩票开户,充提快速,操控简单,为贵州快3开奖结果彩民服务!

新型病毒載體改善鐮狀細胞疾病的基因治療



在研究美國國立衛生研究院(NIH)已經開發出一種獨特的,改進的病毒載體在基因治療中使用的鐮狀細胞病。使用動物模型,新載體被證明支持將糾正基因轉移到骨髓干細胞中,其效率比當前載體高十倍。它的承載能力也比傳統載體大十倍。

新型病毒載體改善鐮狀細胞疾病的基因治療

新的載體可能是治療痛苦,威脅生命的血液病的一種更為有效的方法,該病影響了美國約100,000個人和全球數百萬人。

這項研究于昨天在線發表在《自然通訊》雜志上,得到了美國國立心臟,肺和血液研究所以及美國國立衛生研究院下屬的國立糖尿病,消化與腎臟疾病研究所的支持。

鐮狀細胞病是由β-珠蛋白基因突變導致的血紅蛋白結構異常而引起的遺傳性血液疾病。這種結構產生的鐮刀形而不是圓盤形的紅細胞,使其粘在血管壁上,從而導致阻塞,疼痛,貧血,器官損傷和過早死亡。

我們的新載體是鐮狀細胞疾病基因治療領域的重要突破。這是一個新興的障礙,代表了我們生產用于治療這種破壞性疾病的高容量,高效載體的能力的顯著提高。

在基因治療方法中,研究人員使用病毒載體將治療性基因傳遞到宿主骨髓干細胞中,然后再將其引入患者體內。

修飾該載體以攜帶通常通過抵消遺傳突變而具有治療作用的校正基因。但是,Tisdale說,在設計和有效性方面總有改進的余地。新載體不僅更有效,而且生產起來也更容易,更便宜。

反向結構定向

在過去的三十年中,研究人員一直在以相反的結構方向設計這些載體,這意味著引入載體的校正基因從右向左(或向后)翻譯。

由于在稱為內含子2的載體中遺傳區段的敏感表達,因此需要這種反向定向。此分子成分是高水平β-珠蛋白基因表達所必需的,但是如果它在自然的情況下是左向的,則-正確(向前)方向,在通常的矢量準備過程中將其排除。

迄今為止,使用這些反向定向載體治療鐮狀細胞病的基因治療方法一直令人鼓舞,但Tisdale及其研究小組表示,這種基因翻譯過程使載體制備和基因轉移效率更具挑戰性。

重新設計向量

大約十年前,蒂斯代爾(Tisdale)及其同事開始研究改善β-珠蛋白遞送載體的方法?,F在,他們設法重新設計了載體,使內含子2保持原樣并在正向翻譯。

這簡化了基因翻譯過程,并且在小鼠和猴子中測試了新載體后,與傳統載體相比,其治療性β-珠蛋白基因的遞送能力高出六倍。

它的轉導效率也提高了十倍,這是載體將校正基因整合到骨髓細胞中的能力的量度。

我們的實驗室已經在改進β-珠蛋白載體方面進行了近十年的研究……最終決定嘗試一些根本不同的方法,并且奏效了。這些發現使我們更接近于治療血紅蛋白疾病的基因治療方法。

新載體也顯示出了長壽性,在移植后整整四年都保留了下來。

此外,研究人員發現,與傳統載體相比,新載體的產量要大得多,從而有可能削減成本并節省大規模工業生產的時間。

該團隊寫道:“在本報告中,我們描述了一種前向表達球蛋白的載體,該載體保留了內含子2,可實現很高的載體滴度,并能在體外以及在異種移植小鼠和恒河猴HSC中有效轉導人HSC。”

下一步

接下來,將需要在美國國立衛生研究院(NIH)專利載體中進行臨床試驗。估計有27名鐮狀細胞患者已經接受了使用常規載體的實驗性基因治療。

NIH正在努力通過其治愈鐮狀細胞計劃(Cure Sickle Cell Initiative)加快基因療法的發展,包括基因編輯,該計劃是該組織減少血液疾病負擔的大型,多管齊下方法的一部分。




上一篇:線粒體基因治療遺傳病有一手
下一篇:綠地集團舉辦運動會 “努力奔跑”基因植入萬億
贵州快3开奖结果